Der Bedarf der Pharmaindustrie an neuartigen Hilfsstoffen

Keith Horspool denkt über die Bemühungen nach, die die FDA dazu veranlasst haben, ihr Pilotprüfprogramm für neuartige Hilfsstoffe zu starten

Stephanie Sutton | 29.09.2022 | 6 Min. gelesen

Mit Keith Horspool

Während seiner Doktorarbeit in medizinischer Chemie in einer Gruppe für Krebs-Chemotherapie hatte Keith Horspool das Glück, Professor Malcolm Stevens als seinen Betreuer zu haben. Das Labor von Professor Stevens synthetisierte Temozolomid, das 2019 das einzige von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von Glioblastoma multiforme war (Wikipedia). Die Rolle des Industriesponsors in dem Projekt, mit einer kurzen industriellen Abordnung, weckte Horspools Interesse an Pharma und gab ihm die Richtung vor. „Ich habe wirklich geglaubt, dass die Industrie der richtige Ort ist, um meine wissenschaftliche Karriere voranzutreiben. Seitdem bin ich in der Industrie tätig. Ich habe nie zurückgeschaut, und es war sehr lohnend.“

Horspool hatte Positionen bei Pfizer, Zeneca und Boehringer Ingelheim inne; Vor seiner Pensionierung war er einer von Boehringers Vertretern im Vorstand des IQ-Konsortiums und spielte eine Rolle bei der Förderung der Bemühungen, Möglichkeiten zur Förderung des Einsatzes neuartiger Hilfsstoffe in der Arzneimittelentwicklung zu erkunden. Gemäß den aktuellen FDA-Vorschriften erhält ein neuartiger Hilfsstoff eine spezifische Akzeptanz für die Verwendung durch die Einarbeitung in ein NDA-Medikament und dessen Zulassung. Die Herausforderung besteht darin, dass Pharmaunternehmen bisher zurückhaltend gegenüber der Verwendung neuer Hilfsstoffe in der Produktentwicklung waren, weil sie darin ein zusätzliches Risiko für die Zulassung des neuen Therapeutikums sehen. Da die Unternehmen bei der Verwendung neuartiger Hilfsstoffe zurückhaltend sind, besteht kaum ein Anreiz für Hilfsstoffinnovationen und für Hilfsstoffhersteller, neue Materialien zu entwickeln.

Mehr über die Herausforderungen in diesem Bereich erfahren Sie in dieser Diskussionsrunde mit IPEC-Americas-Experten.

Obwohl große Pharmaunternehmen bei der Verwendung neuartiger Hilfsstoffe möglicherweise zurückhaltend sind, heißt das nicht, dass kein Interesse besteht. Horspool weist darauf hin, dass Pfizer zuvor an der Entwicklung von Sulfobutylether Beta-Cyclodextrin-Natrium (von Ligand als Captisol verkauft) beteiligt war und in Zusammenarbeit mit Bend Research und Zulieferern auch dabei geholfen hat, die Verwendung von HPMCAS für feste Dispersionen zu gewährleisten. Beide Materialien haben im letzten Jahrzehnt zur Vermarktung zahlreicher bemerkenswerter pharmazeutischer Produkte geführt. „Aber im Allgemeinen gibt es nur sehr wenige Beispiele dafür, dass sich Pharmaunternehmen engagieren und Gespräche über neuartige Hilfsstoffe wirklich vorantreiben“, sagt Horspool. „Es wurde wirklich den Hilfsstoffherstellern überlassen, und sie hatten mit den aktuellen Vorschriften einige gewaltige Herausforderungen zu bewältigen. IPEC-Americas und das IQ-Konsortium haben zusammengearbeitet, um die Bemühungen zu unterstützen, die Herausforderungen bei der Verwendung neuartiger Hilfsstoffe anzugehen und mögliche Lösungen zu identifizieren. einschließlich Lobbyarbeit bei der FDA.“

Eine der größten Herausforderungen für IPEC-Americas und das IQ-Konsortium war die Tatsache, dass sowohl Pharmahersteller als auch die FDA traditionell zurückhaltend waren, das Thema überhaupt zu diskutieren. „Hilfsstoffe sind nicht ihr Kerngeschäft, daher fragten sie sich, warum sie sich engagieren mussten“, sagt Horspool. „Diese Einstellungen bedeuteten, dass wir wirklich darüber nachdenken mussten, wie wir den Bedarf an neuartigen Hilfsstoffen und die Möglichkeiten, die sie schaffen können, projizieren. Ich fasse die Situation gerne so zusammen, dass wir lernen mussten, wie JK Rowling zu sein; wir mussten es einem erzählen fesselnde Erzählung, die Menschen inspirierte.“

Zu diesem Zweck haben IPEC-Americas und das IQ-Konsortium Meinungen und Empfehlungen der Industrie eingeholt, die der FDA auf verschiedene Weise mitgeteilt wurden, einschließlich der Nutzung der FDA Critical Path Initiative. Zu den Mitteilungen an die FDA gehörten ein Weißbuch und Präsentationen, in denen Beispiele dafür hervorgehoben wurden, wie Hilfsstoffe einen entscheidenden Unterschied bei Produkten ausmachen – indem sie die Entwicklung beschleunigen, die Wahrscheinlichkeit eines Forschungserfolgs erhöhen und letztendlich den Patienten mehr und bessere Produkte zur Verfügung stellen. „Es gibt viele ungedeckte Bedürfnisse bei Patienten, die vielfältigere und anspruchsvollere therapeutische Einheiten für die Behandlung benötigen. Es gibt immer mehr Fälle, in denen der Erfolg eines Therapeutikums auch die Einbeziehung der richtigen (funktionellen) Hilfsstoffe in das Produkt erfordert“, sagt Horspool. „Und dennoch ist es eine große Herausforderung, neue Hilfsstoffe zu entwickeln.“

Ein bedeutender Wendepunkt kam, als die USP ihre Unterstützung für diese Bemühungen anbot und das Thema im Rahmen einer ihrer Interaktionen mit der FDA ansprach. Dies führte dazu, dass USP eine umfangreiche Umfrage unter Formulierern weltweit durchführte, um Bedürfnisse, Herausforderungen und Wünsche für die Zukunft zu ermitteln. Die Ergebnisse dieser bahnbrechenden Umfrage haben der FDA gezeigt, dass Formulierer enorme Vorteile in neuartigen Hilfsstoffen sehen. Bei all diesen verschiedenen Bemühungen scheint es IPEC-Americas, dem IQ-Konsortium und der USP nun gelungen zu sein, zu inspirieren. Im September 2021 kündigte die FDA ihr Pilotprogramm zur Überprüfung neuartiger Hilfsstoffe an – von dem Horspool und viele andere hoffen, dass es erfolgreich sein und letztendlich zu dauerhaften Veränderungen führen wird.

Es ist möglich, dass die COVID-19-Pandemie auch die jüngsten Ereignisse begünstigt hat. Beispielsweise enthält der Pfizer/BioNTech-Impfstoff zwei neuartige Lipide, die für die mRNA-Abgabe wichtig sind, was den Wert und die Bedeutung neuer Hilfsstoffe unterstreicht. Horspool sagt: „Wir haben in den letzten Jahren einen tiefgreifenden Wandel erlebt, was die Entwicklung von COVID-19-Impfstoffen in phänomenal beschleunigter Zeit betrifft. Aus der Erfahrung können wir viel lernen, was dazu beitragen könnte, die nächste Generation hervorzubringen.“ Therapien – bei denen meiner Meinung nach neuartige Hilfsstoffe eine wichtige Rolle spielen werden.“

Horspool sagt, dass auf dem langen Weg viel gelernt wurde – insbesondere im Hinblick auf die Arbeit und Zusammenarbeit, die erforderlich sind, um große Diskussionen voranzutreiben und Veränderungen herbeizuführen.

Schon früh konzentrierten sich das IQ-Konsortium und IPEC-Americas auf den Formulierungsbedarf und die Herausforderungen bei der Zulassung neuer Hilfsstoffe zur Verwendung. Als sie sich jedoch intensiver mit der FDA befassten, wurde klar, dass auch viele nichtklinische Sicherheitsüberlegungen erforderlich waren Teil der Diskussion sein. „Kurz gesagt, wir haben gelernt, dass wir ein größeres Boot brauchen!“ sagt Horspool. „Im Laufe der Diskussionen mussten wir immer mehr Leute einbeziehen. Wir brauchten zum Beispiel Toxikologen, um toxikologische Fragen zu beantworten. Und obwohl wir an der Verwendung neuartiger Hilfsstoffe hauptsächlich für die orale Verabreichung interessiert waren, weitete sich dies bald auf andere Bereiche aus, B. Biologika und Parenteralia. Glücklicherweise verfügten wir durch unsere Industrieorganisationen über einen breiten Erfahrungsschatz. Das IQ-Konsortium und IPEC-Americas dienen ihren Gemeinden hervorragend. Zu der Zeit, als ich im Vorstand von IQ tätig war, gab es etwa 1.000 Wissenschaftler Die Zusammenarbeit und die Zusammenarbeit zwischen den verschiedenen Führungsteams war wichtig. Im Gegensatz zu den Anfängen meiner Karriere wollte die Industrie nicht gerne zusammenarbeiten und die Unternehmen waren sehr verschlossen. Heutzutage sind es Gemeinschaften, wie sie durch das IQ-Konsortium und gefördert werden IPEC-Americas und die Teams, die wir zwischen unseren Organisationen gebildet haben, können Unternehmen wirklich zusammenarbeiten – und diese synergetische Anstrengung ist weitaus effektiver als das, was man alleine erreichen kann. Es ist wichtig, dass wir Organisationen haben, die zusammenarbeiten können, um große Themen – wie neuartige Hilfsstoffe – voranzubringen.“ „Es war mir eine große Freude, an einer so wichtigen Initiative teilzunehmen, und ich bin allen Beteiligten für ihre großzügige und großzügige Unterstützung dankbar.“ Ich begrüße auch die Bereitschaft der FDA, Möglichkeiten zur Verbesserung der aktuellen Situation zu prüfen. Ich bin sicher, dass dies auf lange Sicht für unsere Branche und letztendlich für die Patienten von Vorteil sein wird.

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